W trzech ośrodkach w USA w marcu br. rozpoczęły się badania kliniczne polskiego preparatu na ostrą białaczkę szpikową – poinformowano w środę na konferencji w Warszawie.
W trzech ośrodkach w USA w marcu br. rozpoczęły się badania kliniczne polskiego preparatu na ostrą białaczkę szpikową – poinformowano w środę na konferencji w Warszawie.
To kolejny polski środek farmaceutyczny, który okazał się na tyle obiecujący, że trafił do badań klinicznych. Wcześniej, w 2016 r. pomyślnie zakończyła się pierwsza faza badań na pacjentach nad lekiem na czerniaka opracowanym przez specjalistów z Uniwersytetu Warszawskiego.Natomiast potencjalnie nowy lek na ostrą białaczkę szpikową opracowała krakowska firma innowacyjna Selvita. Dyrektor naukowy firmy dr Krzysztof Brzózka powiedział na spotkaniu, że wykorzystano w nim związek o nazwie SEL24, który w grudniu 2008 r. zakupiono od Fundacji Rozwoju Diagnostyki i Terapii w Warszawie, gdzie pracował nad nim polsko-włoski zespół naukowców pod kierunkiem prof. Zygmunta Kazimierczuka.
„Wcześniej przez dwa lata w całym kraju poszukiwaliśmy związku, który można byłoby wykorzystać do opracowania potencjalnego leku” – podkreślił dr Brzózka. W modelowaniu komputerowym wstępnie oceniono kilkanaście tysięcy wersji tej substancji, a potem wybrano 800 jej odmian, które zsyntetyzowano. „Do badań klinicznych trafił jeden związek uznany za optymalny” – dodał specjalista.
Preparat opatentowano w USA, Europie, Japonii i innych krajach. Jego działanie sprawdzono w badaniach na zwierzętach, które przeprowadzono w kraju: w Instytucie Immunologii i Terapii Doświadczalnej PAN we Wrocławia, Uniwersytecie Jagiellońskim w Krakowie, Instytucie Hematologii i Transplantologii w Warszawie oraz Gdańskim Uniwersytecie Medycznym.
Farmaceutyk gotowy do badań klinicznych odstąpiono firmie włoskiej Menarini, z którą zawarto umowę licencyjną. Prezes Selvity Paweł Przewięźlikowski wyjaśnił, że było to konieczne, ponieważ nie dysponuje ona tak dużymi środkami, by sfinansować kosztowne badania kliniczne.
„Licencja nie zwróciła jeszcze wszystkich kosztów poniesionych na prace nad lekiem SEL24. Zyski będą dopiero wtedy, kiedy uzyskamy tantiemy ze sprzedaży leku” – dodał. Aby to było możliwe, pomyślnie muszą zakończyć się trzy fazy badań klinicznych. Pierwsza etap polega na sprawdzeniu, czy lek jest w ogóle bezpieczny u ludzi. Pozostałe pozwalają ustalić jego skuteczność i dawkowanie.
Polski preparat będzie testowany w trzech klinikach amerykańskich: MD Anderson Cancer Center w Houston, Vanderbilt Ingram Cancer Center w Nashville oraz Northside Hospital w Atlancie. Zgodę na badania kliniczne nad tym lekiem amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) wydała w sierpniu 2015 r. Pierwszy pacjent został do nich włączony w marcu 2017 r.
Przedstawiciele Selvity twierdzą, że jest to prawdopodobnie pierwszy w historii polskiej branży biotechnologicznej przypadek, kiedy oryginalna substancja opracowana w polskich laboratoriach została podana pacjentom w badań klinicznych w amerykańskich szpitalach.
Dyrektor ds. badań klinicznych firmy Ireneusz Otulski powiedział, że z polskim preparatem wiązane są duże nadzieje, ponieważ może być on stosowany w tzw. terapii celowanej (na określoną mutację komórek nowotworowych). W leczeniu ostrej białaczce szpikowej nie ma jeszcze takiego leku (jest ona leczona chemioterapią i przeszczepami szpiku - przyp. PAP). Równolegle prowadzone są badania nad kilkoma innymi potencjalnymi lekami na tę chorobę w terapii celowanej.
Przewięźlikowski powiedział, że badania kliniczne nad nowymi lekami trwają zwykle 6-7 lat, a potem jeszcze co najmniej 2 lata trzeba czekać na jego rejestrację. „Zdarza się jednak, że lek dopuszczany jest do użycia wcześniej ze względu na jego szczególnie korzystne działania” – dodał. Koszt opracowania leku i wprowadzenia do praktyki medycznej przekracza już 1,5 mld euro.
W leczeniu ostrej białaczki szpikowej pilnie poszukiwane są nowe leki, ponieważ skuteczność leczenia tej choroby jest wciąż niewielka. Z danych przedstawionych na konferencji wynika, że pięcioletnie przeżycia uzyskuje się u zaledwie 24 proc. pacjentów. Dwukrotnie większa skuteczność terapii osiąga się jedynie u chorych w młodszym wieku, poniżej 50. roku życia. Na tę białaczkę chorują głównie ludzie starsi, średnie wieku chorych wynosi 67 lat.
W pracach na lekiem SEL24 poza środkami własnymi oraz pozyskanymi z wyemitowanych na GPW akcji, wykorzystano również fundusze strukturalne przyznane przez Polską Agencję Rozwoju Przedsiębiorczości i Narodowe Centrum Badań i Rozwoju. (PAP)
Dariusz Cisowski
