FDA odmawia przyznania przyspieszonej zgody na eksperymentalne leczenie choroby Alzheimera

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) odmówiła przyspieszonego zatwierdzenia eksperymentalnego leku na chorobę Alzheimera, donanemabu, i zażądała dodatkowych danych empirycznych od producenta Eli Lilly and Company. Firma w celu uzyskania zgody FDA planuje złożyć dane z badań klinicznych fazy 3 jeszcze w tym roku.

Wyniki poprzedniego badania fazy 2, opublikowane w maju w New England Journal of Medicine, sugerowały, że leczenie donanemabem może prowadzić do „nieco mniejszego pogorszenia funkcji poznawczych i funkcjonalnych” u pacjentów z wczesną chorobą Alzheimera, ale lek był związany z niektórymi niepożądanymi skutkami, takimi jak obrzęk mózgu lub wysięk, które w większości były bezobjawowe.

W tym badaniu naukowcy przyjrzeli się wpływowi leku na gromadzenie się płytki amyloidu beta i białek tau, które są uważane za cechy charakterystyczne choroby Alzheimera.

„Z niecierpliwością czekamy na nasze nadchodzące potwierdzające wyniki fazy 3, które  postrzegamy jako najbardziej znaczące kolejne kroki dla pacjentów. Spodziewamy się, że to badanie potwierdzi korzyści i profil bezpieczeństwa, które zaobserwowaliśmy w badaniu fazy 2. Jesteśmy zaangażowani we współpracę z FDA, aby zapewnić najszybszą możliwą ścieżkę dostarczenia tego leku potrzebującym pacjentom” — powiedziała Anne White, wiceprezes wykonawcza i prezes Lilly Neuroscience w firmie Eli Lilly w komunikacie prasowym.

Eksperymentalny dożylny lek donanemab nie jest lekarstwem, ale ma na celu spowolnienie spadku funkcji poznawczych u pacjentów z chorobą Alzheimera. Choroba Alzheimera jest najczęstszym typem demencji. Ta wyniszczająca choroba dotyka obecnie ponad 6 milionów dorosłych w Stanach Zjednoczonych.

Fundacja Alzheimer’s Drug Discovery Foundation (ADDF) wydała oświadczenie w odpowiedzi na decyzję FDA, opisując ją jako spowodowaną „ograniczoną liczbą pacjentów”, którzy pozostawali na donanemabie przez co najmniej 12 miesięcy, czyli ramy czasowe, które FDA chce zobaczyć, aby ocenić bezpieczeństwo leku.

„Ten lek zrobił to, co miał zrobić – usunął blaszki amyloidowe w mózgu – a ze względu na innowacyjny projekt badania leczenie pacjentów zostało wstrzymane, gdy skany biomarkerów PET potwierdziły zniknięcie blaszek. W niektórych przypadkach nastąpiło to w czasie krótszym niż 12 miesięcy, dlatego mniej pacjentów stosowało lek przez cały rok” – powiedział w oświadczeniu dr Howard Fillit, współzałożyciel i dyrektor naukowy Alzheimer’s Drug Discovery Foundation.

„Nie możemy się doczekać przeglądu danych z fazy 3 jeszcze w tym roku” – powiedział Fillit. „Leki usuwające amyloid, takie jak te, są częścią rozwiązania, ale nadal istnieje pilna potrzeba opracowania nowej generacji leków ukierunkowanych na wszystkie aspekty biologii starzenia, które można łączyć, aby zająć się pełnym wachlarzem podstawowych patologii, które przyczyniają się do choroby” – dodał.

Według Stowarzyszenia Alzheimera, donanemab jest jednym z ponad 300 leków na Alzheimera, które są w fazie badań klinicznych. Na początku tego miesiąca FDA przyznała przyspieszoną zgodę na lek na chorobę Alzheimera, lekanemab, sprzedawany jako Leqembi, jeden z pierwszych eksperymentalnych leków na demencję, który wydaje się spowalniać postęp pogorszenia funkcji poznawczych.

„Badanie donanemabu fazy 2 w chorobie Alzheimera wykazało znaczne spowolnienie spadku pamięci, myślenia i codziennych funkcji u osób żyjących z wczesną chorobą Alzheimera w porównaniu z placebo” – czytamy w oświadczeniu. 

Opracował: